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罕見病藥物研發(fā)已經(jīng)成為目前醫(yī)藥研發(fā)市場的重要組成部分。由于這類疾病患者群體數(shù)目較少且急需有效療法，因此世界各國的生物醫(yī)藥審批部門往往會對這類孤兒癥藥物“網(wǎng)開一面”。這也是為什么PTC醫(yī)藥公司在其開發(fā)的杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物ataluren在公布了臨床三期研究失利后仍有信心獲得醫(yī)藥監(jiān)管部門的上市批準(zhǔn)。
PTC公司最近公布的臨床三期研究中，ataluren未能達(dá)到其預(yù)定實(shí)驗(yàn)終點(diǎn)。研究人員考察了ataluren治療組和安慰劑組患者在6分鐘行走測驗(yàn)中的表現(xiàn)，結(jié)果發(fā)現(xiàn)ataluren治療組的患者僅僅比安慰劑組平均多行走15米。不過，PTC公司在祭起醫(yī)藥研發(fā)殺手锏“亞組分析”之后發(fā)現(xiàn)，在測試中行走距離在300-400米之間的99名患者中，ataluren治療組患者比安慰劑組患者平均多行走47米，具有統(tǒng)計學(xué)意義。
而這一研究結(jié)果與PTC公司此前進(jìn)行的一項(xiàng)臨床二期研究相似。PTC公司認(rèn)為憑借著兩項(xiàng)結(jié)果，ataluren足以獲得包括FDA、EMA在內(nèi)的世界醫(yī)藥審批部門的許可。公司計劃于2015年年底正式向FDA提交上市申請。此外，公司已經(jīng)準(zhǔn)備向EMA提交相關(guān)臨床三期研究。去年，EMA曾表示同意對這種藥物進(jìn)行有條件批準(zhǔn)。
作為罕見病的一種，杜氏肌營養(yǎng)不良尚無法治愈，只能通過藥物改善患者病情。統(tǒng)計顯示，每4000名兒童中就有一名兒童患有該病。而目前來看，ataluren只能針對某種特定基因突變型的患者，這部分比例僅占整個患病群體的13%。因此，急切的臨床需求和小規(guī)模患者群體兩個因素將可能推動醫(yī)藥管理部門最終批準(zhǔn)ataluren上市。
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