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“中國老百姓為什么看病貴，原因就在于我國95%的專利藥、95%的醫(yī)療設(shè)備被國外公司壟斷�！眹倚l(wèi)生計(jì)生委科教司司長秦懷金日前在一次會(huì)議上坦言。
的確，這正是中國醫(yī)藥界所處的尷尬境地，被國外醫(yī)藥企業(yè)重兵包圍，如何突出重圍，撕開一道口子，中國新藥研發(fā)從業(yè)者一直在苦苦追尋。
“重大專項(xiàng)”加持 國產(chǎn)新藥突出重圍
眾所周知，新藥研發(fā)有“兩高一長”之說：高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長周期。通常，一種新藥的研發(fā)平均需要10年左右的時(shí)間，花費(fèi)至少10億美元。但創(chuàng)新藥物研發(fā)能力是一國在生命科學(xué)領(lǐng)域綜合實(shí)力的集中體現(xiàn)。為實(shí)現(xiàn)突圍，“十二五”以來，在“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)支持下，中國的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)了從仿制到創(chuàng)新的跨越，藥物研發(fā)能力大幅提升，�？颂婺幔▌P美納）、伊馬替尼、阿帕替尼、西達(dá)本胺……一系列創(chuàng)新藥出世，為患者帶來福音。
2011年，由貝達(dá)藥業(yè)研發(fā)的凱美納問世，用于治療晚期非小細(xì)胞肺癌，被譽(yù)為“國產(chǎn)易瑞沙”。自此，中國成為繼美、英之后擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)靶向抗癌藥的第三個(gè)國家，一舉打破肺癌靶向治療長期被進(jìn)口藥壟斷的局面。
浙江貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司總裁、首席科學(xué)家王印祥說，對于肺癌晚期病人來說，這不僅意味著可以告別傳統(tǒng)的化療方式，還可以將化療后5年存活期從6%—10%提高到20%以上，而且價(jià)格也比進(jìn)口藥低很多。
2014年，西達(dá)本胺一上市即引爆抗癌藥市場。研發(fā)西達(dá)本胺的深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司執(zhí)行副總裁寧志強(qiáng)這樣介紹。西達(dá)本胺當(dāng)前獲批上市的適應(yīng)癥為外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL），是中國首個(gè)獲批治療復(fù)發(fā)或難治PTCL藥物。前期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，患者臨床獲益率近50%，生存期明顯延長。
自上市至今，在中國已有1000多例患者接受了西達(dá)本胺治療，近一半服藥患者出現(xiàn)了客觀緩解（即腫瘤明確縮�。�，加上控制疾病進(jìn)展這部分患者，臨床獲益率可達(dá)到2/3。 “值得一提的是，國外同類藥物每月最高治療費(fèi)用要28萬元人民幣，西達(dá)本胺每月僅需2萬多，是其價(jià)格的1/10。與此同時(shí)，西達(dá)本胺的慈善援助項(xiàng)目也在有條不紊地進(jìn)行。到目前為止，已有近500名患者受益于援助項(xiàng)目，取得了很大的社會(huì)效益。”寧志強(qiáng)說。
不僅如此，微芯生物研發(fā)的創(chuàng)新藥物西格列他鈉，針對2型糖尿病發(fā)生和發(fā)展的最根本性機(jī)制——胰島素抵抗，屬于新一代胰島素增敏劑類藥物，目前在中國已完成兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)的患者入組工作，共計(jì)入組病例近1300人。
“這是中國原研新藥歷史上規(guī)模最大、且與國際試驗(yàn)設(shè)計(jì)和運(yùn)營所接軌的Ⅲ期臨床研究。如果西格列他鈉開發(fā)成功，將是中國原研新藥對糖尿病治療乃至全球的重大貢獻(xiàn)�！睂幹緩�(qiáng)說。
像這樣的例子還有很多，重大專項(xiàng)實(shí)施以來，已有90個(gè)品種獲得新藥證書，135個(gè)品種獲得臨床批件，18個(gè)國際首創(chuàng)或國際先進(jìn)的1類新藥獲批，國際競爭力大幅提升。
但是，正大天晴藥業(yè)集團(tuán)股份有限公司副總裁張喜全認(rèn)為，在中國做創(chuàng)新藥研發(fā)也有獨(dú)特的優(yōu)勢，研發(fā)的人力成本要遠(yuǎn)低于發(fā)達(dá)國家。同時(shí)，中國人口眾多，可入組患者樣本龐大，臨床試驗(yàn)成本低，而且后發(fā)優(yōu)勢明顯。
藥企呼吁政策扶持創(chuàng)新藥
“國家鼓勵(lì)創(chuàng)新，創(chuàng)新藥更需要政策的扶持。”王印祥說，創(chuàng)新藥在進(jìn)入市場的過程中，面臨重重障礙，其中進(jìn)醫(yī)保難可謂首當(dāng)其沖。
王印祥介紹，當(dāng)前藥品的國家醫(yī)保報(bào)銷目錄是在2009年制定頒布的，至今已有7年時(shí)間，在這期間研發(fā)上市的新藥都沒有機(jī)會(huì) 進(jìn)入報(bào)銷目錄。
“醫(yī)保目錄至今沒有重新調(diào)整，而且不知道什么時(shí)候才會(huì)調(diào)整，所以這段時(shí)間上市的新藥都沒有機(jī)會(huì)競爭醫(yī)保目錄。我們的藥品進(jìn)入醫(yī)保目錄之后，營收比進(jìn)醫(yī)保之前高2—3倍，不能進(jìn)醫(yī)保目錄，對藥企的創(chuàng)新積極性影響很大�！蓖跤∠檎f。
的確，寧志強(qiáng)也呼吁，政府應(yīng)在醫(yī)保等政策上更公平地對待國內(nèi)的創(chuàng)新企業(yè)，以西達(dá)本胺為例，國內(nèi)沒有同類產(chǎn)品，定價(jià)也不高，但除了今年4月被納入深圳市地方補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄，距離進(jìn)全國醫(yī)保的時(shí)間，依然遙遙無期。
再就是招標(biāo)機(jī)制。王印祥表示，目前，所有藥品未經(jīng)招標(biāo)不得進(jìn)入醫(yī)院銷售，除了省級招標(biāo)，地市及醫(yī)院聯(lián)合體在招標(biāo)基礎(chǔ)上還要二次議價(jià)，為此，企業(yè)就要耗費(fèi)不小的人力、物力。
“此外，未來中國有待進(jìn)一步完善資本市場。根據(jù)不同行業(yè)企業(yè)的特點(diǎn)制定不同的準(zhǔn)入政策，給風(fēng)投資金以較方便的退出渠道，只有這樣才能鼓勵(lì)更多資金進(jìn)入高風(fēng)險(xiǎn)但也有高回報(bào)的創(chuàng)新藥物領(lǐng)域。”寧志強(qiáng)說。
西達(dá)本胺研發(fā)之路
做新藥，做老百姓用得起的救命藥，這是寧志強(qiáng)心中的一個(gè)夢。如今，作為深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司執(zhí)行副總裁，寧志強(qiáng)已然夢想成真。2014年12月23日，由微芯生物研制的西達(dá)本胺（愛譜沙）——亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶口服抑制劑，成為全球首個(gè)獲準(zhǔn)上市的治療惡性淋巴瘤的口服藥，是我國首個(gè)授權(quán)美國等發(fā)達(dá)國家專利使用的原創(chuàng)新藥，這個(gè)日子寧志強(qiáng)可謂終生難忘。
回想2001年，微芯生物剛成立之時(shí)，國內(nèi)根本沒有做創(chuàng)新藥的環(huán)境，上百家新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)，包括高等院校，主要關(guān)注點(diǎn)在仿制藥上。“當(dāng)時(shí)，中國藥監(jiān)機(jī)構(gòu)所審評的‘新藥’，99%以上的都是仿制藥或中藥，尚未形成對創(chuàng)新藥評審和技術(shù)溝通的系統(tǒng)性機(jī)制。”寧志強(qiáng)說。
作為第一個(gè)吃螃蟹的人，錢也成為橫亙在寧志強(qiáng)和其創(chuàng)業(yè)團(tuán)隊(duì)人員面前的一座大山。
“回國創(chuàng)業(yè)最大的困難并不是技術(shù)，而是資金捉襟見肘。”寧志強(qiáng)說，2001年，微芯生物拿到了第一筆5000萬元的風(fēng)險(xiǎn)投資，但對于原創(chuàng)新藥研發(fā)而言，無疑是杯水車薪。2003年，由于融資困難，公司創(chuàng)始人、總裁魯先平帶領(lǐng)其他公司創(chuàng)始人員，向董事會(huì)主動(dòng)提出大幅度降低自己的工資。
“為了給自己造血，2006年，通過授權(quán)美國企業(yè)使用我們的專利，同時(shí)，將核心技術(shù)平臺為跨國藥企服務(wù)，幫助我們渡過了難關(guān)，成功獲得了第二輪融資�！睂幹緩�(qiáng)說。至今，微芯生物已申請73項(xiàng)化合物全球發(fā)明專利，其中45項(xiàng)已獲授權(quán)；在國內(nèi)外高水平學(xué)術(shù)刊物上發(fā)表論文30余篇。
與寧志強(qiáng)一樣，盡管已經(jīng)過去了13年，浙江貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司總裁、首席科學(xué)家王印祥對創(chuàng)業(yè)初的艱難依然記憶猶新�！爱�(dāng)時(shí)，研發(fā)中心就租在一個(gè)30多平方米的實(shí)驗(yàn)室，好幾個(gè)人共用一臺電腦�！�
“雖然條件不好，但我們的工作卻一絲不茍，每個(gè)環(huán)節(jié)都是高標(biāo)準(zhǔn)、嚴(yán)要求。”王印祥說，就這樣，通過與中國醫(yī)科院腫瘤所、藥物所和中科院上海藥物所等國內(nèi)頂級研究所合作，2005年10月底，按照藥物臨床前研究規(guī)范（GLP），終于完成了公司第一種創(chuàng)新藥凱美納臨床前的全部研發(fā)工作。
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